Giai đoạn III SUCCEED

Vào ngày 6 tháng 6 năm 2011, Ariad và Merck đã công bố kết quả chi tiết từ nghiên cứu ngẫu nhiên lớn nhất từ trước đến nay trong quần thể sarcoma mô mềm và xương, thử nghiệm lâm sàng giai đoạn III SUCCEED. SUCCEED đã đánh giá Ridaforolimus đường uống, ở những bệnh nhân bị sarcomas mô mềm hoặc xương di căn, những người trước đây có phản ứng thuận lợi với hóa trị. Trong quần thể bệnh nhân này, Ridaforolimus đã cải thiện tỷ lệ sống không tiến triển (PFS) so với giả dược, điểm cuối chính của nghiên cứu. Kết quả nghiên cứu hoàn chỉnh được trình bày bởi Sant P. Chawla, MD, giám đốc, Trung tâm Ung thư Sarcoma, Santa Monica, CA, trong cuộc họp thường niên năm 2011 của Hiệp hội Ung thư lâm sàng Hoa Kỳ (ASCO). Thử nghiệm SUCCEED (Đánh giá lâm sàng đa trung tâm của Sarcoma về hiệu quả của Ridaforolimus) là một thử nghiệm ngẫu nhiên (1: 1), kiểm soát giả dược, mù đôi về thuốc điều trị bằng thuốc uống hai lần đối với Ridaforolimus dùng ở 40   mg / ngày (năm trong bảy ngày mỗi tuần) ở những bệnh nhân bị sarcomas mô mềm hoặc xương di căn trước đây có phản ứng thuận lợi với hóa trị. Ridaforolimus bằng miệng đã được FDA cấp giấy chứng nhận đánh giá giao thức đặc biệt (SPA) cho thử nghiệm SUCCEED. Dựa trên 552 sự kiện sống sót không tiến triển (PFS) ở 711 bệnh nhân, (Ridaforolimus (N = 347), giả dược (N = 364) được xác định bởi một ủy ban đánh giá X quang độc lập, nghiên cứu đã đạt được điểm cuối chính của cải thiện PFS, với một có ý nghĩa thống kê (p = 0,0001) giảm 28% nguy cơ tiến triển hoặc tử vong quan sát thấy ở những người được điều trị bằng Ridaforolimus so với giả dược (tỷ lệ nguy hiểm = 0,72). PFS trung vị là 17,7 tuần đối với những người được điều trị bằng Ridaforolimus so với 14,6 tuần trong nhóm giả dược. Hơn nữa, dựa trên phân tích đầy đủ về PFS được xác định theo đánh giá của điều tra viên, đã giảm đáng kể về mặt thống kê (p <0,0001) bởi Ridaforolimus về nguy cơ tiến triển hoặc tử vong so với giả dược (tỷ lệ nguy hiểm = 0,69). Trong phân tích đánh giá điều tra viên, PFS trung vị là 22,4 tuần đối với những người được điều trị bằng Ridaforolimus so với 14,7 tuần trong nhóm giả dược [5]